Segundo dados da Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma), há cerca de 13 milhões de brasileiros com algum tipo de doença rara. Essas enfermidades podem não só levar os pacientes a uma verdadeira jornada até conseguir um diagnóstico correto e conclusivo, como também trazem dificuldades em obter um tratamento adequado. Em alguns casos, é preciso recorrer a batalhas judiciais para conseguir acesso aos medicamentos necessários.

O presidente da Associação Brasileira de Paramiloidose, Fabio Figueiredo, recorreu à justiça para garantir o medicamento que interrompe a progressão da doença chamada Amiloidose Hereditária (PAF) – que é genética, neurodegenerativa e pouco conhecida no Brasil. De origem portuguesa, a enfermidade não tem cura e causa a perda progressiva dos movimentos, insensibilidade no corpo e atrofia muscular. Os distúrbios, que são caracterizados pelo comprometimento dos nervos sensoriais e motores, são causados por uma mutação que ocorre em uma proteína do corpo chamada Transtirretina (TTR), produzida, sobretudo, pelo fígado. Essas estruturas anormais, em vez de fluírem pelo plasma sanguíneo, se depositam em órgãos do corpo, prejudicando seu funcionamento A enfermidade ocasiona transtornos no sistema nervoso, comprometendo rins, nervos, coração e eventualmente o sistema nervoso central. Estima-se que essa condição atinja cerca de cinco mil brasileiros, sendo o Brasil uma das nações com a maior incidência de pacientes.

O Tafamidis (Vyndaqel) é o primeiro medicamento aprovado no mundo para o tratamento da doença. Seu mecanismo de ação é impedir que a proteína (TTR) se desdobre e se acumule em tecidos e órgãos, desacelerando o desenvolvimento da doença. Em novembro de 2016, a medicação foi registrada na Anvisa e recentemente teve sua comercialização liberada no Brasil.

“Todos temos, assegurado pela Constituição, direito a uma saúde adequada e de qualidade, inclusive as pessoas afetadas pelas doenças raras que, muitas vezes, não possuem condições de arcar com medicamentos e tratamentos caríssimos. No entanto, o que ocorre é que os poderes legislativos e executivos não estabelecem políticas públicas de saúde para pacientes que estão nessa situação”, afirma o presidente.

O Brasil está muito atrasado na incorporação de medicamentos para doenças raras no Sistema Único de Saúde (SUS), acarretando um gasto muito maior para os cofres públicos – que acabam oferecendo medicações de alto custo e fora da lista do SUS a pacientes que precisam recorrer à Justiça para obtê-las. As drogas para tratamento da Hepatite C, por exemplo, que constam no SUS, gerou uma economia de 85% ao governo.

“O teste para detectar se há presença do gene mutante da Amiloidose Hereditária (PAF) é realizado em poucos lugares no Brasil, obrigando muitas vezes os pacientes a se deslocarem por milhares de quilômetros para ter o diagnóstico definitivo – além do elevado custo caso seja realizado em laboratórios particulares”, explica.

Esse exame, inclusive, já consta no rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), órgão que regula a cobertura dos planos de saúde. “O diagnóstico precoce é muito importante para evitar grandes sequelas. É ótimo saber que hoje em dia existe tratamento, apesar de muito caro. Há 10 anos, a única opção para prolongar a vida era o transplante de fígado”, finaliza o dentista Bruno Martinelli, também portador da doença.

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